La enfermedad de Fabry es una dolencia rara que provoca fatiga, calambres abdominales, diarrea o palpitaciones, y que puede acarrear complicaciones como problemas renales, afecciones en el sistema nervioso, insuficiencia cardíaca e incluso interrumpir el flujo normal de sangre al cerebro. Esta dolencia, de origen genético, está causada por la falta de una enzima, la alfa-galactosidasa A, o GLA, que multiplica la acumulación en las células de sustratos grasos como el Gb3, y que tiene notables repercusiones en varios órganos.
Para atajar este problema y tratar la enfermedad de Fabry, un equipo de investigadores ha desarrollado una nueva terapia basada en nanotecnología llamada nanoGLA, que permite dirigir de forma efectiva la GLA encapsulada hacia los órganos más afectados por la enfermedad. Tal y como recoge la revista Science Advances, los investigadores han fabricado y encapsulado esta enzima nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para abordar las pruebas preclínicas y avanzar hacia las fases clínicas.
Los estudios realizados con ratones han permitido demostrar una eficacia superior de la nanoGLA con respecto a las terapias que utilizan la enzima sin encapsular en diferentes órganos afectados por la enfermedad. Su efectividad incluso se ha hecho patente en el cerebro, un hito que las terapias actuales no han logrado hasta el momento.
Estos resultados muestran el potencial que tiene la nanoGLA para abordar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares de la enfermedad de Fabry. Los investigadores destacan que esta nueva formulación nanoGLA supone una oportunidad potencial para los pacientes de Fabry, especialmente en aquellos casos con derivaciones neurológicas, que los tratamientos actuales no pueden abordar.