¿Cuál es el nuevo tratamiento para la pérdida auditiva?
Omar Ocasio
2025-07-26 03:45:40
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Investigadores del UCL y el UCLH han llevado a cabo exitosamente el primer ensayo clínico de una terapia destinada a restaurar la pérdida de audición. El ensayo REGAIN, cuyos resultados fueron publicados en Nature Communications, marcó un hito al ser el primer estudio enfocado en un fármaco llamado inhibidor de la gamma-secretasa LY3056480 para recuperar la audición perdida. Aunque la terapia no logró restaurar la audición en el grupo de adultos con pérdida de audición leve a moderada, un análisis más detallado de los datos reveló cambios en diversas pruebas auditivas en algunos pacientes, lo que sugiere que el fármaco podría tener cierta actividad en el oído interno. Estos indicios de eficacia resaltan la necesidad de continuar el desarrollo de LY3056480, aprovechando los conocimientos obtenidos en este ensayo. Se encontró que el 45% de los participantes podían detectar algunos sonidos que eran al menos 10 decibelios más silenciosos que los que podían percibir antes del tratamiento, tanto a las 6 semanas como a las 12 semanas después del inicio del mismo. De este estudio se extraen muchas lecciones importantes que servirán de guía para futuros estudios de este tipo. Por ejemplo, el estudio ayudará a seleccionar mejor a los pacientes que pueden beneficiarse de estos nuevos tratamientos auditivos tan específicos.
María Maldonado
2025-07-26 02:56:23
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Esta terapia génica se ha desarrollado para una hipoacusia profunda muy específica que es aquella que se produce por mutaciones en el gen de la otoferlina y está formada fundamentalmente por un virus que se modifica genéticamente y que lleva una copia funcional del gen de la otoferlina. Los niños y adolescentes se someten a una cirugía para recibir el tratamiento. Mediante una intervención quirúrgica muy similar a la de un implante coclear introducimos este virus modificado genéticamente que va en un medio líquido en el interior de la cóclea y en principio restableciendo la funcionalidad de este gen de la otoferlina. Estamos viendo respuestas auditivas incluso al mes de la intervención quirúrgica, incluso más precoces. Pero no obstante tenemos que esperar un tiempo prudencial que está entre tres y seis meses antes de evaluar en qué grado funciona esta terapia génica. Ahora mismo la terapia génica solamente la tenemos disponible para estas mutaciones particulares, que son las mutaciones del gen de la otoferlina. Es muy posible que una vez tengamos desarrollada esta terapia y tengamos ya una experiencia qué es lo que sucede en cuanto a resultados, pues se pueda extrapolar a otro tipo de sorderas generadas por mutaciones en otros genes.
Víctor Huerta
2025-07-26 02:01:03
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La terapia utiliza un virus modificado e inofensivo para introducir una copia funcional del gen OTOF en las células ciliadas dañadas que detectan el sonido en una parte del oído interno conocida como cóclea. Opal recibió la terapia en el oído derecho, bajo anestesia general, y le colocaron un implante coclear en el izquierdo. Apenas unas semanas después, podía escuchar sonidos fuertes, como aplausos, en su oído derecho. Y después de seis meses, sus médicos, en el Hospital Addenbrooke, en Cambridge, confirmaron que el oído tenía una audición casi normal para sonidos suaves, incluso susurros muy bajitos. Los expertos esperan que la terapia también pueda funcionar para otros tipos de pérdida auditiva profunda. Más de la mitad de los casos de pérdida auditiva en niños tienen una causa genética. Lo que espero es que podamos empezar a utilizar la terapia genética en niños pequeños... donde realmente restablezcamos la audición y no tengan que tener implantes cocleares y otras tecnologías que deban ser reemplazadas. Cuanto antes podamos restaurar la audición, mejor para todos los niños porque el cerebro comienza a cerrar su plasticidad después de los tres años aproximadamente.
Carmen Matos
2025-07-26 01:41:58
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La Clínica Universitaria de Navarra se ha convertido en el primer hospital español en tratar la hipoacusia severa-profunda con terapia génica.
El procedimiento realizado consistió en, mediante una pequeña incisión en la oreja derecha, inocular la terapia génica DB-OTO, desarrollada por la empresa estadounidense Regeneron Pharmaceuticals.
El tratamiento contiene la versión ‘correcta’ del gen OTOF, que cuando se altera, como ocurría con Abril, afecta directamente a la audición.
Con los implantes cocleares hemos podido ofrecer a los pacientes un procedimiento paliativo.
Sin embargo, con esta nueva terapia estamos hablando de algo radicalmente distinto que abre las puertas a un posible procedimiento curativo.
Aunque los resultados obtenidos hasta ahora para revertir la pérdida auditiva con ensayos de terapia génica han sido esperanzadores -en China y Estados Unidos, por ejemplo- no se puede hablar aún de un tratamiento efectivo y demostrado.
Estamos en un ensayo clínico por lo que, en ningún caso, debe interpretarse como un tratamiento de eficacia y seguridad demostrada en fase de comercialización.
La terapia aplicada por la CUN está diseñada para tratar la hipoacusia severa causada por la mutación del gen OTOF, no por otros motivos.
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